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脊髓性肌萎缩新药中国首例注射在沪实现

2019-11-07 19:59:13人气:3958 分享
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摘要:在复旦大学附属儿科医院sma-mdt团队的保驾护航下,晨晨成为中国首例成功完成诺西那生钠注射液鞘内注射的患儿,当日有3例sma- ii型患儿在上海接受该注射治疗。脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉

中国青年报客户端新闻(中国青年报、中国青年网记者王业杰)陈晨(化名)是一个带着可爱笑容的8岁孩子。出生后六个月,陈晨的母亲发现他力量不足。她1岁时被诊断患有脊髓性肌萎缩症。在过去的8年里,陈晨的运动能力和肌肉无力症状逐渐恶化,现在很难独自完成咳嗽、进食和呼吸。

长期以来,世界上对sma的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科等辅助治疗方法,不能使用靶向药物。2019年10月10日,早晨迎来了一个转折点。通过优先审查和批准程序,世界上第一个sma精确靶向治疗药物获得批准并在中国成功上市。在复旦大学附属儿科医院sma-mdt团队的陪同下,陈辰成为中国第一个成功完成诺西松钠注射液鞘内注射的儿童。当天,3名sma- ii患儿在上海接受了注射治疗。

复旦大学医院管理局主任、中华医学会儿科学会罕见流行病学组组长王毅(Wang Yi)表示,该注射剂可根据发病机制提高sma患者smn蛋白水平,改变疾病进程,改善预后。

脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。然而,复旦大学附属儿科医院神经内科主任周水珍表示,这种疾病在罕见疾病中并不少见,新生儿的发病率约为1/6000-1/10000。

儿童脊髓前角和下脑干的运动神经元丢失和退化,导致严重的肌肉萎缩和虚弱。病人很难正常翻身、踢腿和爬行。最终sma患者可能会丧失行走能力,出现呼吸和吞咽障碍,给家庭和社会带来沉重负担。周水珍教授认为,根据发病年龄和运动里程的获得情况,sam分为SMA-1型、ii型、iii型和iv型。没有治疗,大多数sma-i儿童无法活到2岁。

在人们开始了解sma的100年里,世界上对sma的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、矫形等辅助治疗方法。

然而,科学家们从未停止探索sma疗法的研究。诺西松钠鞘内注射于2011年开始第一期临床研究,并在临床试验中显示出良好的效益风险比。sma患者smn蛋白水平可根据病因升高,从而改善运动功能,提高生存率,改变sma的发病过程。

2016年12月和2017年6月,他有资格在美国和欧洲联盟获得孤儿药物。2018年5月,sma被列入中国国家卫生和健康委员会等部门联合制定的“第一批罕见疾病名录”。2018年9月,诺西松钠注射液作为国外上市的临床急需的罕见疾病新药,被国家药品监督管理局纳入优先审批程序。2019年2月,世界首个sma治疗药物诺西松钠注射液在中国通过优先审批程序获得批准,并于2019年4月28日在上海成功上市。

上午入院后,神经内科sma-mdt小组立即开始治疗前的多学科评估,从医院管理、入院疾病教育到完整的诊疗流程,确保药物的安全治疗。10月10日上午8: 30,第一次鞘内注射诺西松钠通过冷链运送到神经科病房。腰椎穿刺在8: 40成功完成。随着第一次透明脑脊液的顺利流出,药物重新开始至25度。9点钟,神经内科sma-mdt小组成功完成了我国第一次鞘内注射诺辛阿生钠注射液。

据报道,第一次鞘内注射在早上是成功的。同一天,鞘内注射诺辛阿生钠成功治疗3例SMA-ⅱ患儿。周水珍介绍说,复旦儿科医院启动了由中国初级卫生保健基金会发起的“脊髓再生-脊髓性肌萎缩症患者援助项目”。该项目旨在帮助5q脊肌萎缩症患者,为他们提供药物援助,并使他们能够接受标准化治疗,这将为更多的脊肌萎缩症儿童带来新的希望。(经济部)

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